为全力支持儿童用药的研发
国家药监局药审中心
针对当前我国儿童用药
研发中常见/共性问题
结合相应技术指导原则要点
与审评实践的基本认识
组织撰写了
《儿童用药研发常见/共性问题及一般性答复》
共计37条
为方便大家阅读
小编整理成4个系列分期发布
让我们一起来看看
第四期有哪些内容吧
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问题28
在儿童用药研发中应用RWS需要注意哪些问题？
答：·数据质量：特别关注数据的来源与质量。数据应可靠、完整、准确，并能代表目标人群。
·伦理与法规：RWS 同样需要遵循临床研究的一般原则和儿童临床研究的特殊考虑（如知情同意）。
·技术可行性：考虑医疗机构的信息化水平、数据采集条件等能否满足研究需求。
问题29
什么是“口感”？评价维度包括什么？
答：“口感”通常是指口服制剂的剂型、质地、容积或体积（大小和形状）、气味、味道、余味等通过口腔感受的特性，其核心评价维度包括“易吞咽性”和“适口性”。
问题30
为什么需要关注儿童用药的口感评价？
答：儿童生理和心理发育尚未成熟，对不良感觉（如苦味）的耐受性通常比成人差。口感不佳的药液会导致孩子恐惧，抗拒服药，影响服药依从性，可能导致无法达到预期的疾病治疗效果，或因体内药物暴露量不稳定带来安全性隐患。
问题31
如何理解“良好口感”？
答：儿童用药的良好口感并非追求“美味”。良好口感通常定位在“中性味道（没有特殊味道或无味道）”或“普遍可接受的味道”，同时，能够易于吞咽，服药后口腔里的残留感持续时间短，不会引起明显不适。考虑到可能增加儿童误服、滥用的风险，因此，通常不建议将药物设计成对儿童有“明显诱惑力”的口感。
问题32
如何进行口感设计？
答：需要考虑以下方面：药物的基本味道（苦、甜、酸、涩等）、嗅觉（气味）、口腔感觉（涩感、灼烧感、沙粒感、油腻感等）以及余味。不同剂型口感评价的侧重点有所差别，建议根据剂型特性进行设计和评价。同时，需要考虑目标治疗人群年龄段发育特征及味觉感知、心理认知和吞咽能力等。
问题33
口感的评价方法是什么？
答：采用主客观结合的评价方法：可以使用如“电子舌”等客观、可重复、可量化的分析仪器来评估整体的味觉情况，辅助筛选掩味策略。根据药物研发定位，在符合伦理要求的前提下，可进行人体感官评价（包括在儿童患者中进行评价），直接收集感受数据。
问题34
已上市的成人用药品计划扩展用于儿童时，是否需要关注口感？
答：如果已上市的成人用药品计划将目标治疗人群扩展至12岁以下儿童，需要提供口感适合于目标儿童患者的证据。如果现有证据充分可靠，一般无需额外进行儿童口感评价。
问题35
儿童抗肿瘤药研发的总体思路是什么？
答：研发需同时遵循儿童用药研发的一般规律和抗肿瘤药物研发的特殊原则。核心考量包括：
·将儿童适应症开发纳入药物整体临床开发计划。
·优先保护患儿权益，避免不必要的儿童研究。
·一般情况下，遵循“按年龄顺序”（成人→青少年→小年龄段儿童）和 “按疾病阶段”（末线/难治复发→前线/初治）逐步推进研发。
·通常以在成人患者中观察到风险可控且具备抗肿瘤活性的剂量作为启动儿童研究的前提。
问题36
基于肿瘤类型，研发路径如何选择？
答：根据是否为成人儿童共患肿瘤，路径有所不同：
·成人儿童共患肿瘤：疾病特征可能随年龄增长趋近于成人。可根据目标适应症的年龄分布特点，在符合儿童肿瘤药物研发的一般原则下，合理制定研发计划。
·儿童特有肿瘤：临床治疗手段更有限，临床需求更为迫切，可考虑采用更为积极的研发策略（如更早开展儿童研究）。关键试验常采用随机对照或单臂试验设计。通常先在青少年中开展试验，再逐步推进至小年龄段儿童。
在什么情况下需要更新说明书的儿童信息？
答：当出现以下情况时，及时提交更新说明书的申请：
·获得新的儿童安全性或有效性数据。
·监管机构基于不良反应监测结果要求修订。
·发现新的风险或原有风险的特征发生变化。
问题28答复来源综合参考《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》等相关指导原则及审评实践。
问题29-34答复来源综合参考《儿童用药口感设计与评价的技术指导 原则（试行）》等相关指导原则及审评实践。
问题35-36答复来源综合参考《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》等相关指导原则及审评实践。
问题37答复来源综合参考《化学药品和治疗用生物制品说明书中儿童用药相关信息撰写的技术指导原则（试行）》等相关指导原则及审评实践。
说 明
常见/共性问题及一般性答复是我国儿童用药研发中常见咨询问题及相应技术指导原则要点的总结，是针对当前研究与评价实践的基本认识，并不能替代在药物研发各关键节点与药审中心的沟通交流。对于未能覆盖的内容及可能存在的局限性，请与药审中心积极沟通，达成共识。