新年新希望！teplizumab-mzwv获美国优先审评，用于≥1岁儿童2期T1D治疗

申请年龄适应症范围“从≥8岁扩展到≥1岁”

2026年1月5日，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受赛诺菲Tzield（teplizumab-mzwv）补充生物制品许可申请（sBLA）的优先审评，

以扩展当前的年龄适应症范围（从≥

8岁扩展到≥1岁）用于延缓2期1型糖尿病（T1D）向3期的进展。

优先审评基于PETITE-T1D 4期研究的中期结果，该研究评估了Tzield在儿童中的安全性和药代动力学。FDA的决策目标日期为4月29日。

Tzield通过保护胰腺中分泌胰岛素的β细胞来减缓疾病进展。如果获批，Tzield将成为首个适用于1岁及以上被诊断为2期T1D的儿童，以延缓T1D3期发病的疾病修饰疗法。

“此次优先审评强调了像Tzield这样的创新疗法的紧迫需求，Tzield有潜力通过延缓内源性胰岛素生产的丧失来阻止T1D的自然进展。这在幼儿人群中可能特别重要，因为有充分记录显示，许多情况下推动这种疾病的自身免疫攻击始于生命早期。”赛诺菲全球研发负责人Christopher Corsico表示，“如果获批，Tzield可能成为延缓儿童早期3期T1D发病的重要进步，这将惠及患者和护理者。”

关于PETITE-T1D

PETITE-T1D（临床试验标识符：NCT05757713）是一项正在进行的4期单臂、非随机、开放标签、多中心研究，旨在评估Tzield在被诊断为2期T1D的8岁以下儿童中的安全性和药代动力学。2期T1D的定义是存在两种或更多T1D相关自身抗体，且血糖水平异常（血糖异常）。

该研究已招募23名参与者。治疗方案包括连续14天每天一次的Tzield静脉输注。每位参与者的随访时间可能长达26个月。

关于Tzield

Tzield（teplizumab-mzwv）是一种CD3导向单克隆抗体，是用于自身免疫性T1D的疾病修饰疗法；它于2022年11月首次在美国获批，用于延缓8岁及以上成人和儿童3期T1D的发病。如今，它还在中国、英国、加拿大、以色列、沙特阿拉伯、阿联酋和科威特获批用于相同适应症。2025年11月，欧洲药品管理局人用药品委员会对该人群（在欧盟，Tzield将被称为Teizeild）发布了积极建议。其他监管审查正在进行中。

关于T1D

T1D是一种自身免疫性疾病，随着胰岛素产生β细胞逐渐被自身免疫系统破坏，身体调节血糖水平的能力受到影响。T1D的进展分为四个阶段：

1期（无症状期）：自身免疫对β细胞的攻击已经开始，可通过血液中存在两种或更多T1D相关自身抗体来检测。在1期，血糖水平处于正常范围（正常血糖）。此时，T1D是无症状的。

2期（无症状期）：除了存在两种或更多T1D相关自身抗体外，由于β细胞/β细胞功能的逐渐丧失，血糖水平现在异常（血糖异常）。

3期（临床期）：在大量β细胞被破坏后出现。此时，血糖水平上升至临床高血糖（定义糖尿病），许多人开始出现3期T1D发病时的经典症状：口渴增加、频繁排尿、不明原因的体重减轻、视力模糊和全身疲劳。3期T1D的管理需要每日且繁琐的胰岛素替代疗法。

4期：被定义为长期自身免疫性T1D，通常伴有慢性糖尿病并发症的证据，此时几乎或没有β细胞剩余（据估计，β细胞量减少了高达95%）。此时，T1D相关自身抗体可能不再存在于血液中，因为大多数β细胞已被自身免疫攻击破坏。

信源

1.Sanofi’s Tzield accepted for Priority Review in the US for young children with stage 2 type 1 diabetes. News release. Sanofi. January 5, 2026. https://www.globenewswire.com/news-release/2026/01/05/3212420/0/en/Press-Release-Sanofi-s-Tzield-accepted-for-priority-review-in-the-US-for-young-children-with-stage-2-type-1-diabetes.html.

2.Gitelman SE, Simmons K, Sherr JL, et al. Safety and pharmacokinetics of teplizumab in children less than 8 years of age with stage 2 type 1 diabetes. Diabetologia. Published online November 6, 2025. doi:10.1007/s00125-025-06586-1

本视频/资讯/文章的内容不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。